La ELA-SOD1 es una forma genética rara de ELA que afecta aproximadamente al 2 % de las personas con esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
13.12.2022 - 16:05
Biogen Inc. ha anunciado que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha aceptado la solicitud de autorización de comercialización para la evaluación de tofersen, un medicamento en investigación para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) asociada al gen de la superóxido dismutasa 1 (SOD1). La ELA-SOD1 es una enfermedad progresiva y generalmente con desenlace fatal que afecta aproximadamente al 2% de las personas con ELA. Actualmente no hay tratamiento específico para la ELA-SOD1.
"A lo largo de nuestro programa de desarrollo clínico, hemos visto que este tratamiento tiene la capacidad de retrasar la progresión de esta enfermedad implacable y, en última instancia, con desenlace fatal", ha declarado Priya Singhal, M.D., M.P.H., Head of Global Safety and Regulatory Sciences e Interim Head of R&D en Biogen. "La presentación del registro en EE.UU. y ahora en la UE representa un gran paso en nuestra iniciativa para que los afectados por ELA puedan disponer lo antes posible del primer tratamiento para la ELA-SOD1 dirigido genéticamente".
"La presentación del registro en EE.UU. y ahora en la UE representa un gran paso en nuestra iniciativa para que los afectados por ELA puedan disponer lo antes posible del primer tratamiento para la ELA-SOD1 dirigido genéticamente"
La solicitud de autorización de comercialización incluye los resultados del estudio de fase 3 VALOR, su estudio abierto de extensión (OLE), un estudio de fase 1 en voluntarios sanos y un estudio de fase 1/2 de escalado de dosis. También se incluyen los resultados integrados de 12 meses más recientes del estudio VALOR y su extensión, que se publicaron recientemente en The New England Journal of Medicine.